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霎时之间落入方寒眼帘的是在一片荒山野岭之间几片星光正在围绕着一个妙龄女子居然是修士正在斗法那求救的声音正是那女子散发出来的人体成纤维细胞和视网膜组织体外实验剖析了EDIT-101作用机制并且 证实晰核酸酶的特异性SaCas9和gRNA（EDIT-101）转染LCA10患者的成纤维细胞后野生型CEP290mRNA升高同时突变型CEP290mRNA降低 并且全长的CEP290卵白表达增添EDIT-101转染视网膜组织后也获得了预期的编辑效果平均编辑率约为41.7±15.9% 并且这种要领特异性很高都没有视察到脱靶效应Fig1 a.EDIT-101的示意图；Fig1b.基因编辑战略示意图；c, 定量PCR qRT–PCR检测体外成纤维细胞野生型（蓝色）和IVS26突变型（橙色）CEP290 mRNA转录本；d.人视网膜组织切片的免疫荧光图片说明AAV5-hGRK1-GFP体外转染后在视网膜组织中可以检测到GFP的表达（图1）
2025-10-12 13:42:18
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