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DMD是一种致命的有数肌肉萎缩疾病由于编码抗肌萎缩卵白(dystrophin)的基因爆发变异导致肌肉逐渐无力萎缩全球规模内约莫每3500-5000名男性新生儿中就有1名DMD患儿每年有2万名儿童确诊DMD患者的预期寿命很少凌驾40岁可喜的是在科学家和药物研发职员的配合起劲下自2016年以来已经有8款DMD疗法获得美国FDA的批准其中5款立异疗法针对DMD疾病的基础缘故原由
2025-09-26 09:54:10